Генната терапия помага на пациенти с β-таласемия
Бета-таласемия са едни от най-разпространените моногенни заболявания. Нюансите се определят от броя на мутиралите гени за бета веригите-от 1 до 4. Намаленият брой бета вериги води до редукция в хемоглобиновите молекули от типа А1. Тези състояния са последица от мутации в гените за глобиновите вериги, които най-често се унаследяват. При болни, които имат критично нисък хемоглобин се налага кръвопреливания или внасяне на еритроцитни концентрати. Повечето хора с тежка анемия от таласемия се нуждаят от трансфузия на еритроцити на всеки две до три седмици.
Резултатите от ново проучване, което включва две други по ранни клинични проучвания, бяха публикувани в The New England Journal of Medicine.
Новото проучване предлага начин да се намали нуждата от тези трансфузии. В двете нови проучвания са участвали общо 22 пациенти, на възраст от 12 до 35 години с тежка бета таласемия. Всички те след генната терапия са намали или елиминирали нуждата от дългосрочни кръвопреливания.
Терапията работи, като се вадят собствените стволови клетки на пациента и вмъкване на функционален човешки бета хемоглобин в тях и след това трансплантиране на тези модифицирани клетки обратно в кръвния поток на пациента.
Изследването действително ни позволява лекуваме таласемия, като използваме пациента като свой собствен донор, казава д-р Алексис Томпсън, ръководител на програмата.
Учените са установили, че от 22 пациенти, 15 са станали независими от кръвопреливанията, което означава, че те не са имали кръвопреливания за период от поне един година.
Учените също така не са открили сериозни странични ефекти, свързани с генната терапия, свързани със здравето.